Vectơ virut serotype 1 (AAV1) liên quan đến adeno cung cấp một bản sao nguyên vẹn của gen lipoprotein lipase (LPL) của con người đến các tế bào cơ. Gen LPL không được đưa vào nhiễm sắc thể của tế bào mà vẫn là DNA trôi nổi tự do trong nhân. Việc tiêm được theo sau bằng liệu pháp ức chế miễn dịch để ngăn chặn các phản ứng miễn dịch với virus.[13]

Dữ liệu từ các thử nghiệm lâm sàng chỉ ra rằng nồng độ chất béo trong máu đã giảm từ 3 đến 12 tuần sau khi tiêm, ở hầu hết các bệnh nhân. Những ưu điểm của AAV bao gồm thiếu mầm bệnh rõ ràng, phân phối đến các tế bào không phân chia và nguy cơ chèn [14] nhỏ hơn nhiều so với retrovirus, cho thấy chèn ngẫu nhiên có nguy cơ ung thư. AAV cũng trình bày khả năng miễn dịch rất thấp, chủ yếu bị hạn chế để tạo ra các kháng thể trung hòa và ít phản ứng độc tế bào được xác định rõ.[15][16][17] Khả năng nhân bản của vectơ được giới hạn trong việc thay thế bộ gen 4,8 kilobase của virus.